我国多发性硬化正规治疗率提升八成！协和崔丽英教授呼吁坚持随诊不要自行停药

自产|搜狐健康

作者|周一川

编辑|袁岳

随着我国第一批罕见病目录的公布，以及近年来国家对罕见病治疗政策的支持，越来越多的罕见病进入公众视野，多发性硬化就是其中之一。搜狐健康近日获悉，缓解期多发性硬化患者规范化治疗率较两年前提高了80%，但整体治疗率仍处于较低水平。

新发布的《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书》和2021版《中国多发性硬化患者生活质量报告》，对比2019年中国首个《多发性硬化患者生存报告(2018)》的调查结果，中国约有3万人。对于多发性硬化患者，患者对疾病的认识仍然不足，从发病到就诊时间在一年以上，平均诊断时间在两年以上；与两年前的第一次调查相比，疾病矫正疗法(DMT)的利用率有所提高，服用口服DMT药物的患者的满意度有所提高。除复发住院患者外，定期随访的患者不到一半，大量患者在缓解期未得到治疗。

北京协和医院神经内科教授许岩告诉搜狐健康，国际大数据分析显示，如果多发性硬化症在发病后六个月内得到定期诊断和治疗，可以延缓疾病造成的身体残疾。而我国患者平均治疗时间超过1.3年，平均诊疗时间为2.3年，差别较大。一方面，患者对这种疾病的了解很少，很多医生对这种疾病并不了解，明显延误了疾病的诊断。

在疾病治疗方面，我国疾病急性期治疗结果达标，近90%的患者使用了共识推荐的一线糖皮质激素治疗，但患者急性期缓解后的规范化随访治疗仍不容乐观。这项调查的最新结果显示，中国仍有大量患者在缓解期未经治疗，除了反复住院外，不到一半(47.9%)的患者去过门诊。

DMT疗法是缓解期多发性硬化的金标准。如果病情在缓解期没有得到很好的管理，超过80%的患者一旦复发需要住院治疗，超过40%的患者每次住院花费超过9000元。每复发一次，功能性残疾增加一分，治疗难度进一步加大。疾病导致的治疗费用、身体残疾、认知障碍、自杀情绪给患者及其家属带来了非常沉重的负担。

值得注意的是，虽然接受常规DMT治疗的总体比率较低，但与以前的调查相比，治疗率显著提高。比如在多发性硬化症医疗保险中引入替利氟拉米片后，药物的可及性有所提高，因“药物太贵”而放弃治疗的患者比例有所下降。同时，医生对疾病和治疗方法的认识也在提高，提高了对患者病情的有效管理。

因此，中国接受DMT治疗的多发性硬化症患者的比例从10%增加到18%，相当于增加了80%。同时，接受传统低剂量激素维持治疗的比例也在下降，证明了药品进入医保对疾病治疗的改善作用。近年来，非复发性患者的比例从上次调查的25.1%上升到最近的42.3%。然而，这一数据与欧美国家仍相去甚远，在欧美国家，DMT治疗多发性硬化症的比例已达到80%。

北京协和医院神经内科主任崔丽英教授希望搜狐能帮助呼吁治疗多发性硬化症，这需要医生和患者提高对疾病治疗和长期管理的认识。我们需要加强对专家的教育，他们能够详细掌握疾病的诊断和治疗，帮助患者早期诊断，并提供长期的DMT缓解治疗。患者也要明白多发性硬化是一种长期疾病，所以要坚持后续治疗，患者不要自行停药。

不容忽视的是，患者在缓解期退出治疗的重要原因之一是药品价格较高。近年来，中国卫生和健康委员会和医疗保险部门在支持罕见病方面发挥了重要作用。他们也希望各种基金会、非营利组织能提供帮助，药企能给予更多优惠政策。如果多发性硬化患者能够得到早期诊断和治疗，并在缓解期进行标准化DMT治疗，一定会降低致残率，给患者带来更好的预后。